Lorsqu’un traitement a pu ainsi apporter des bénéfices confirmés, il reste à le situer par rapport aux méthodes de référence habituellement prescrites. Laquelle est la plus efficace, la mieux tolérée ? Cette comparaison ne peut être effectuée de façon valable que si les conditions dans lesquelles les deux traitements sont administrés sont similaires et donc parfaitement comparables. C’est pourquoi, il convient d’éliminer le facteur subjectif qu’induirait un choix délibéré, seul le hasard remplit ces conditions, d’où l’expression trop souvent employée « d’essai randomisé »
(random est le terme anglais qui signifie «hasard»).
Un essai randomisé signifie donc que pour déterminer si les patients inclus seront dans le groupe «nouvelle molécule» ou le groupe «traitement standard», on procédera à un tirage au sort. Ce sont les «essais phase III».
Si le «tirage au sort» peut paraître a priori non éthique, il faut comprendre que c’est, au contraire, la seule façon de savoir dans quelle mesure un nouveau traitement, dont l’efficacité est présumée, mais non prouvée, est réellement supérieur au traitement standard.
Tout au long du déroulement des essais, sont prévues des réunions d’évaluation et des contrôles par une Commission d’experts
afin de s’assurer aussi bien de la qualité que de la sécurité des patients, l’essai pouvant être soit modifié soit arrêté si cette Commission le jugeait utile.